Los investigadores han demostrado que la transferencia génica del factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) protege de la muerte neuronal en modelos de la ataxia de Friedreich , proporcionando una prueba de principio de que las neurotrofinas pueden ser una opción terapéutica para prevenir y tratar la neurodegeneración asociada a la ataxia de Friedreich.
El trabajo de investigación, "La transferencia de genes de factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) previene la neurodegeneración provocada por la deficiencia de frataxina", fue publicado en Molecular Therapy.
La ataxia de Friedreich es una enfermedad neuromuscular caracterizada por la neurodegeneración progresiva de los nervios y los músculos en el sistema nervioso y el corazón, y es causada por mutaciones en el gen frataxina que conducen a la disminución de la transcripción del locus del gen y, en consecuencia, sus bajos niveles , una proteína importante para la defensa anti-oxidante por las células.
Las estrategias terapéuticas en desarrollo se centran en diferentes enfoques, tales como elevar los niveles de frataxina dentro de las células, a través de las drogas, o mediante terapia génica por la re-introducción del gen normal de la misma o activando el gen silenciado.
Otra estrategia prometedora podría ser la prevención de la apoptosis neuronal, un enfoque terapéutico que se ha sugerido como una estrategia prometedora para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. Los factores neurotróficos son proteínas secretadas que son capaces de detener la apoptosis y mejorar la función neuronal, propiedades que les objeto de la investigación de terapias para la neurodegeneración y lesiones traumáticas han hecho.
Los investigadores utilizaron técnicas de terapia génica para diseñar un vector que lleva el gen que codifica para el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) y poner a prueba su efecto en las neuronas de frataxina deficientes tanto in vitro como en el cerebelo de ratón in vivo.
Los resultados indicaron que la transferencia de genes de BDNF previno la muerte de las neuronas por lo general causada por la falta de frataxina. Inyección del vector que lleva el gen BDNF impedido no sólo la neurodegeneración cerebelosa sino también el fenotipo atáxico.
Los investigadores concluyeron que este estudio proporciona "pruebas para el potencial terapéutico de las neurotrofinas BDNF como para el tratamiento de la neurodegeneración en la ataxia de Friedreich. Viral gen que codifica mediada por vector de factores neurotróficos puede ser, por tanto, considerarse como una herramienta adicional para terapia génica y celular enfoques actuales que están ahora en progreso ".
Publicado: Dr. Arnulfo V. Mateo Mateo
Fuente: www.friedreichsataxianews.com
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